Op vrijdag 13 januari vond op het symposium Neuromusculaire Ziekten de uitreikingen van de NL-NMD Thesis Awards plaats. Deze jaarlijkse prijzen van Spierziekten Centrum Nederland worden uitgereikt aan het beste klinische en pre-klinische proefschrift van het afgelopen jaar. Elke prijs omvat een mooie onderscheiding en € 500. Met deze prijzen willen we de prestaties op het neuromusculaire gebied in Nederland van jong talent stimuleren en belichten.

Alle doctorandi die hun neuromusculaire proefschrift in 2022 hebben verdedig waren uitgenodigd om deel te nemen. De kwaliteit van de inzendingen was wederom uitzonderlijk hoog. Uit de vele kwalitatief hoogwaardige inzendingen heeft de jury unaniem twee winnaars gekozen:

Beste pre-klinische proefschrift – Rosanne Ausems

Rosanne heeft zes jaar lang gewerkt aan de ontwikkeling van een celtherapie voor Myotone Dystrofie type 1 (MD1) in samenwerking met de afdelingen neurologie, genetica en celbiologie van het Radboudumc. Ze deed onderzoek naar deze innovatieve celtherapie op basis van uit patiënt afkomstige voorlopercellen (pericyten) en genetische modificatie met CRISPR/Cas9 technologie. Aangezien er nog geen faciliteiten beschikbaar waren voor dergelijk onderzoek, heeft zij de methodologieën en technieken zelf moeten ontwikkelen. Dit heeft geleid tot de succesvolle identificatie en karakterisering van menselijke pericityen zowel in vitro als in vivo na succesvolle transplantatie in muizen. Dankzij Rosannes werk heeft het onderzoeksteam deze nieuwe techniek kunnen doorontwikkelen om zo tot nieuwe behandelstrategieën voor Myotone Dystrofie te komen.

Beste klinische proefschrift – Sonja Leonhard

Sonja heeft de relatie onderzocht tussen infectie-uitbraken, pandemieën en de incidentie van GBS. Haar onderzoek werd gestart naar aanleiding van een verhoging van het aantal GBS-patiënten tijdens de uitbraak van het Zika virus. Sonja is naar Brazilië afgereisd om een netwerk op te zetten van neurologen en om een cohort aan patiënten te bestuderen. Ook heeft zij onderzoek gedaan naar de relatie tussen GBS en de SARS-CoV-2 pandemie en campylobacter uitbraken, waaronder in Peru. In een opiniestuk beschreef zij hoe we ons kunnen voorbereiden op toekomstige pandemieën. Ook heeft ze veel inzet en toewijding gedemonstreerd op het gebied van Global Health. Samen met experts heeft ze de eerste internationale op consensus gebaseerde richtlijn voor GBS ontwikkeld, bedoeld om lokale neurologen te helpen in lage- en middensinkomen landen. Sonja was lid van het International Outreach Committee of the Peripheral Nerve Society, dat beoogt om wereldwijde opleidingsprogramma’s voor GBS te ontwikkelen voor clinici en onderzoekers. Daarnaast heeft ze een online kennisplatform opgezet gebaseerd op deze richtlijn.