In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het middel pegcetacoplan is voor de behandeling van ALS. Ook onderzoeken we de werkzaamheid van pegcetacoplan. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals.

Pegcetacoplan in mensen met ALS
Pegcetacoplan (ook wel APL-2 genoemd) is niet eerder getest bij mensen met ALS, maar is in eerdere proeven wel getest bij gezonde vrijwilligers en mensen met bloed-, nier- en oogziekten. Onderzoekers denken dat het immuunsysteem ongecontroleerd is bij mensen met ALS en dat dit bijdraagt aan het verlies van zenuwcellen. Pegcetacoplan is ontwikkeld om de werking van een deel van het immuunsysteem uit te schakelen. Daarom wordt nu onderzocht of pegcetacoplan mogelijk het verlies van zenuwcellen kan voorkomen.

Studieopzet
Deze fase 2 studie is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals en is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van pegcetacoplan vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel pegcetacoplan als de placebo moeten tweemaal per week via een injectie worden toegediend. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met pegcetacoplan toegewezen. Deelnemers hebben een kans van 2 op 3 (67%) om pegcetacoplan te ontvangen en een kans van 1 op 3 (33%) om placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

De gehele studie duurt 116 weken, dat is ongeveer 2 jaar. Tijdens deze periode worden deelnemers 11 keer in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. Deelnemers worden 52 weken lang behandeld met pegcetacoplan of placebo. Na deze eerste behandelingsfase zullen alle deelnemers meedoen met de ‘open-labelfase’, waarin iedereen pegcetacoplan zal ontvangen.

Belangrijkste criteria
Voor dit onderzoek zijn 228 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland zullen naar verwachting 12 mensen met ALS meedoen. De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:

• De deelnemer is tenminste 18 jaar
• De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 72 weken
• De longfunctie is minimaal 60%, zonder gebruik van beademing
• De deelnemer mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek
• De deelnemer is in de afgelopen 5 jaar gevaccineerd tegen pneumokok (Streptococcus pneumoniae), meningokok (Neisseria meningitidis; type A, C, W, Y en B), en HiB (Haemophilus influenzae type B). Indien dit niet het geval is, is de deelnemer bereid om de vaccinaties te ondergaan als onderdeel van de studie.
• Als de deelnemer een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kan hij/zij niet deelnemen
• Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname
• Bij Edaravone gebruik: een stabiele dosis van ≥60 dagen voorafgaand aan deelname

De behandeling met Riluzol kan tijdens de gehele duur van het onderzoek worden voortgezet.

Aanmelden
Mensen met ALS die geïnteresseerd zijn in deelname of meer informatie willen over de APL-2-ALS-206 studie, kunnen contact opnemen met TRICALS via info@tricals.org.

Financiering: Apellis Pharmaceuticals