In deze fase 3 studie onderzoeken we de werkzaamheid en veiligheid van het middel reldesemtiv voor de behandeling van ALS. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Cytokinetics.

Reldesemtiv in mensen met ALS (fase 3)
Reldesemtiv is ontwikkeld door Cytokinetics om de achteruitgang van de spierfunctie tegen te gaan. Eerder is het middel gedurende 12 weken getest in mensen met ALS. Met deze studie wordt de werkzaamheid op langere termijn en in een grotere groep mensen getest.

Studieopzet
Deze fase 3 studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van reldesemtiv vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel reldesemtiv als de placebo moeten dagelijks als capsule worden ingenomen. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met reldesemtiv toegewezen. Deelnemers hebben een kans van 2 op 3 (67%) om reldesemtiv te ontvangen en een kans van 1 op 3 (33%) om placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

De gehele studie duurt 48 weken. Tijdens deze periode worden deelnemers 8 keer in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. Deelnemers ontvangen 24 weken lang een behandeling met reldesemtiv of placebo. Na deze eerste behandelingsfase zullen alle deelnemers nog eens 24 weken reldesemtiv zal ontvangen.

Belangrijkste criteria
Voor dit onderzoek zijn 555 deelnemers uit verschillende landen nodig. De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:

• De deelnemer is tussen de 18 en 80 jaar oud
• De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 2 jaar
• Longfunctie is minimaal 65%, zonder gebruik van beademing
• Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname
• Bij Edaravone gebruik: minstens 2 behandelcycli voorafgaand aan deelname
• De deelnemer is niet zwanger of geeft geen borstvoeding
• De afgelopen 30 dagen heeft de deelnemer niet meegedaan aan een andere medicijnstudie
• Indien de deelnemer een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kan hij/zij niet deelnemen.

De behandeling met Riluzol kan tijdens de gehele duur van het onderzoek worden voortgezet. Deelname is ook mogelijk indien de deelnemer geen Riluzol gebruikt.

Aanmelden
Mensen met ALS die geïnteresseerd zijn in deelname of meer informatie willen over de COURAGE-ALS studie, kunnen contact opnemen met TRICALS via info@tricals.org.

Financiering: Cytokinetics