Onderzoek bij jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie

Achtergrond
De huidige klinische trials die worden verricht bij Duchenne spierdystrofie richten zich met name op lopende jongens. Het Europese Medicijnen Agentschap (EMA) heeft aangegeven dat eventuele gunstige effecten in de lopende fase niet vanzelfsprekend ook gelden voor latere fases van de ziekte. In deze fases is er namelijk minder spierweefsel over waar de medicijnen op kunnen aangrijpen.

Er zijn nog weinig goede testen om bij niet meer lopende jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie te meten of een medicijn werkt. Dit soort testen worden ook wel uitkomstmaten genoemd. Deze zijn essentieel voor het opzetten van toekomstige klinische trials voor jongens en mannen die een meer gevorderd stadium van de ziekte hebben.

Methoden
Het onderzoek bestaat uit een eerste bezoek en een vervolgbezoek na 12 en 18 maanden. Tijdens deze bezoeken wordt er een MRI scan van de bovenarm- en handspieren gemaakt. Met de MRI willen we naar veranderingen in de spieren kijken en hoe deze veranderingen invloed hebben op de spierkracht en spierfunctie. Daarnaast meten we armbewegingen met een aantal testen voor spierkracht en spierfunctie en met behulp van twee soorten geautomatiseerde camera’s, Kinect en Leap Motion, die zijn ontwikkeld door de videogame industrie. Ze zijn makkelijk te gebruiken en je kunt er bewegingen mee meten die je dagelijks doet. We willen onderzoeken of geautomatiseerde bewegingsanalyse beter aansluit bij de activiteiten in het dagelijks leven dan de bestaande uitkomstschalen voor arm- en handfunctie. Verder vervolgen we hoe het gaat met de armfunctie door elke vier maanden te bellen. Er doen 22 jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie mee aan het onderzoek en 14 jongens en mannen zonder de ziekte. Er worden geen nieuwe deelnemers meer gevraagd.

Relevantie
Met dit onderzoek willen we nieuwe uitkomstmaten voor armfunctie bij niet meer lopende jongens en mannen met Duchenne spierdystrofie vinden. Als deze uitkomstmaten klinisch relevante veranderingen kunnen detecteren, kunnen ze in medicijnonderzoeken worden gebruikt.

Financiering: Spieren voor Spieren