In het ALS Centrum Nederland is onlangs de PHOENIX studie gestart. In deze studie onderzoeken we de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel ‘AMX0035’ voor de behandeling van ALS. Mensen kunnen zich nu aanmelden voor deelname. De studie is opgezet in opdracht van het farmaceutische bedrijf Amylyx Pharmaceuticals Inc.

AMX0035
AMX0035 is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en taurursodiol (TUDCA). De vermoedelijke werking van het middel berust op de remming van het afsterven van zenuwcellen.

Studieopzet
Deze fase 3 studie is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van AMX0035 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Zowel AMX0035 als de placebo moeten gedurende 48 weken dagelijks oraal (via de mond) ingenomen worden. Het onderzoeksmiddel en placebo worden geleverd in een zakje en moeten worden opgelost in 1 kopje water. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met AMX0035 toegewezen. Deelnemers hebben 60% kans om AMX0035 te ontvangen en 40% kans om een placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

Gedurende de periode van 1 jaar brengen deelnemers ongeveer 6 keer een bezoek aan het onderzoekscentrum voor onderzoeken en zijn er ongeveer 13 contactmomenten via de telefoon of beeldbellen. Er kan ook een telefonisch vervolggesprek plaatsvinden na het laatste ziekenhuisbezoek (week 48).

Deelname aan de studie
De studie loopt momenteel in de volgende landen: Nederland, Spanje, Zweden, Italië en Frankrijk. Voor dit onderzoek zijn 600 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland kunnen naar verwachting 15-20 mensen met ALS meedoen.De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:

• De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 24 maanden
• De longfunctie is minimaal 55%, zonder gebruik van beademing
• Deelnemers mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek
• Indien de deelnemer een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kan hij/zij niet deelnemen
• Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname

Deelnemers kunnen hun behandeling met Riluzol tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.

Aanmelden
Mensen met ALS die geïnteresseerd zijn in deelname of meer informatie willen over de PHOENIX trial, kunnen contact opnemen met TRICALS via info@tricals.org.

Financiering: Amylyx Pharmaceuticals Inc.