REGAIN studie (ECU-MG-302)

Achtergrond
Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame en chronische spierziekte met als typische symptomen zwakte en spiervermoeidheid. De mate van spierzwakte en de ernst van de symptomen varieert sterk van persoon tot persoon. MG kan één enkele spiergroep treffen of spiergroepen verspreid over het lichaam (gegeneraliseerde MG {gMG}). De ziekte treft meestal bepaalde spieren, zoals die van de ogen, nek, armen en benen en de spieren die een rol spelen bij het kauwen, slikken en ademen. Mogelijke verschijnselen zijn zwakke gelaatsspieren, wat kan leiden tot hangende oogleden, dubbelzien, ademhalingsmoeilijkheden, moeite met praten, kauwen of slikken. Ook spierzwakte in de armen of benen, of vermoeidheid na herhaalde bewegingen zijn mogelijk. De zwakte wordt erger bij activiteit en neemt af in rust. Er zijn verschillende behandelingen beschikbaar om de symptomen te verminderen, waardoor de meeste patiënten met MG een vrij normaal leven kunnen leiden. Sommige patiënten blijven echter ook na deze behandelingen last hebben van de symptomen. Van deze patiënten wordt gezegd dat ze refractaire gMG hebben, dat wil zeggen dat ze onvoldoende op de gebruikelijk medicijnen reageren.

Methoden
Het eerdere ECU-MG-301-onderzoek had als doel om te bepalen of eculizumab veilig en werkzaam is voor de behandeling van refractaire gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG). Eculizumab is een type geneesmiddel dat als ‘biologisch’ wordt aangemerkt, dat wil zeggen dat het afkomstig is van een levende bron (zoals mensen of dieren). Eculizumab was niet goedgekeurd voor de behandeling van MG; daarom werd het beschouwd als experimenteel voor gebruik bij patiënten met MG. Het onderzoeksmiddel wordt intraveneus toegediend. De intraveneuze infusie duurt 45 minuten en na afloop van de infusie wordt de patiënt 60 minuten lang in de gaten gehouden. Er is in totaal 1 patiënt geïncludeerd die tevens de 301 en ook de 302 geheel heeft doorlopen, op 11-sep-2018 was de laatste behandeling ihkv studie en er worden geen nieuwe patiënten meer geïncludeerd. De patiënt werd elke 24 weken en bij een terugval gemeten via gestandaardiseerde methodes in hoeverre de patiënt wel of niet verbetert. De ‘terugval’ hield in dat er een toename van myasthene klachten was waarvoor naast eculizumab ook immunoglobulinen of plasmaferese gegeven mag worden als ‘rescue’ medicatie.

Relevantie
Het doel van dit onderzoek was het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van eculizumab bij patiënten met refractaire gMG.

Conclusie
Deze studie is afgerond. Sinds medio 2018 is eculizumab (merknaam; soliris) als behandeling goedgekeurd. Eculizumab valt onder de ‘dure weesgeneesmiddelen’ en dient derhalve toegediend te worden in een academische setting. Bekijk deze website voor meer informatie over eculizumab.

Financiering: Alexion pharmaceuticals