Pim Pijnappel benoemd tot Bijzonder Hoogleraar Cel- en Gentherapie

Dr. Pim Pijnappel is in het Erasmus MC benoemd tot bijzonder hoogleraar cel- en gentherapie, in het bijzonder voor neuromusculaire en metabole aandoeningen. Met zijn leerstoel gaat Pim zich richten op verschillende manieren om spierziekten en stofwisselingsziekten aan te pakken. Pim: ‘Er is nog veel onderzoek nodig, maar met onze groep verwacht ik dat we belangrijke stappen gaan maken.’
De leerstoel wordt gedeeld door de afdelingen Klinische Genetica en Kindergeneeskunde en  het Centrum voor Lysosomale en Metabole Ziekten.  Er zijn verschillende hoofdthema’s verbonden aan de leerstoel, die wordt ondersteund door het Prinses Beatrix Spierfonds en Spierziekten Nederland.

Pim: ‘We zijn hard bezig met het ontwikkelen van gentherapie voor de ziekte van Pompe, het syndroom van Hunter en CLN2. Hiervoor hebben we recent een spin off opgericht: LentiCure B.V., met als doel om de gentherapie naar de markt te brengen voor een redelijke en transparante prijs.’

Daarnaast ontwikkelen we muscle-on-a-chip technologie: Dit wordt gebruikt om ziektemechanismen te bestuderen en om nieuwe en bestaande behandelingen testen.
Een andere onderzoekslijn betreft spierregeneratie via spierstamcellen. Hiermee hopen we in de toekomst nieuw spierweefsel te kunnen maken bij patiënten die spierweefsel hebben verloren door ziekte of ongeval. Verder wordt RNA-therapie voor de ziekte van Pompe ontwikkeld, en is een wereldwijd gebruikte database voor de ziekte van Pompe opgezet.

Dit alles in nauwe samenwerking met clinici en onderzoekers in binnen- en buitenland.