Wanneer: 9 en 16 april
Waar: online
Wie: artsen, onderzoekers en andere vertegenwoordigers van het spierziekteveld in Nederland

Op vrijdagmiddag 9 april en vrijdagmiddag 16 april zal Spierziekten Centrum Nederland haar tweede spierziekten retraite organiseren. Deze zal online plaatsvinden. Het thema dit jaar is Routekaart naar Behandeling en in het teken staan van het traject van pre-klinisch onderzoek naar medicijnontwikkeling en trials. Daarnaast zal er ook aandacht zijn voor netwerkvorming en een beter leven nu. Wat is nodig om het succes te vergroten en wanneer zijn we goed voorbereid? Hoe ontwikkelen we een routekaart?

Op vrijdag 9 april zal de retraite plenair van start gaan met presentaties van Silvère van der (hoogleraar LUMC), Ans van der Ploeg (hoogleraar Erasmus MC) en Ria Broekgaarden (Spierziekten Nederland). Zij zullen ons met hun ervaringen een overzicht geven van de belangrijke fases in de route naar behandeling. Aansluitend zal onze gastspreker van de dag, Mark Monsma, stilstaan bij wat nodig is voor een goede en succesvolle routekaart. Hij is directeur Samenwerkende Gezondheidsfondsen en voorheen was hij coördinator van de Alliantie Nederland Rookvrij!.

Aan de hand van breakout-sessies verdeeld over 9 en 16 april worden belangrijke stappen en verbeterpunten op en langs de route besproken en uitgewerkt.

Programma 

Vrijdag 9 april – Deel 1

13.00 – 13.15 uur – Opening

13.15 – 14.15 uur – Van fundamentele ontdekking naar goedgekeurd medicijn

Silvère van der Maarel – Preklinische therapieontwikkeling
Wat is er in de eerste fasen van therapieontwikkeling voor nodig om van wetenschappelijke ontdekking de stap te zetten naar een coherent preklinische therapieontwikkeling? Wat is het belang van het beschermen van je vinding en hoe doe je dat in een academische setting? Wat zijn de consequenties hiervan en is hoe weeg je de academische en commerciële belangen tegen elkaar af. Dit zal ik doen vanuit onze ervaring.

Ans van der Ploeg – De route naar de toekomst
“Spierziekten de wereld uit” is natuurlijk een nog lange weg. Het is wel één weg waar je op voortbouwt. Essentieel op die weg naar de toekomst is de continue samenwerking met de prekliniek en de patiënten. Niet alleen aan het begin, maar ook voortdurend op de route naar de toekomst. Begrijpen we iets niet in de kliniek dan moeten we terug naar het lab. We doen het voor patienten. Die leren ons hoe zij hun ziekte en behandeling ervaren en wat het meest belangrijk is.

Ria Broekgaarden – EMA markttoelating en de rituele dans richting vergoeding
Na marktgoedkeuring door de European Medicines Agency (EMA) volgt in Nederland een lang traject waarbij de uitkomst bij voorbaat vaststaat. Met als wrang feit dat in buurlanden patiënten met een spierziekte worden behandeld maar in Nederland nog niet. Wat betekent dit voor patiënten en welke handelingsopties zijn er.

14.15 – 14.45 uur – Mark Monsma

Gastspreker is Mark Monsma, de directeur van de Samenwerkende Gezondheidsfondsen. Hij zal vertellen over wat nodig is voor een goede en succesvolle routekaart aan de hand van zijn ervaringen als coördinator van Alliantie Nederland Rookvrij.  Met deze samenwerking is de bekende routekaart ‘Op weg naar een Rookvrije Generatie’ tot stand gekomen.

14.50 – 15.50 uur – Breakout-sessies

1. Registraties van spierziekten – Registers, de sleutel tot betere zorg, meer kennis en effectieve medicijnontwikkeling. Door Erik Niks (LUMC) en Jan Verschuuren (LUMC)
2. Screening – Informeren van familieleden na genetische diagnose. Hoe kunnen familieleden geïnformeerd worden, maar ook de vraag of je je familieleden moet informeren. Door Floor Duijkers (Amsterdam UMC) en Corien Verschuuren-Bemelmans (UMCG)
3. Uitkomstmaten – Generieke oplossingen voor ‘personalized medicine’ in NMZ? Van zorg naar trials, en terug! Door Filip Eftimov (Amsterdam UMC)
4. Het verbinden van preklinisch neuromusculair onderzoek in Nederland – Een preklinisch platform voor neuromusculaire onderzoek. Door Jessica de Greef (LUMC) en Coen Ottenheijm (Amsterdam UMC)
5. Een NL-NMD Trial Center? – “Innovatieve SCN trials maken neuromusculaire ziekten beter”. Door Pieter van Doorn (Erasmus MC)
6. Een beter leven nu – Veel spierziekten hebben gemeenschappelijke functioneringsproblemen, terwijl de expertisecentra diagnose specifiek zijn georganiseerd. Hoe bundelen wij de krachten in onderzoek om het dagelijks functioneren en de kwaliteit van leven te verbeteren? (Hoe versterken wij onze positie ten opzichte van subsidieverstrekkers?). Door Jan Groothuis (Radboudumc) en Frans Nollet (Amsterdam UMC)
7. Beschikbaarheid medicatie – Nieuwe medicatie: van academische ontdekking tot farmaceutische ontwikkeling, van publieke investering naar private winst. Wat is uw rol en die van Spierziekten Centrum Nederland? Door Esther Brusse (Erasmus MC) en Baziel van Engelen (Radboudumc)
8. Een zorgnetwerk spierziekten: ’ t ken net’ – Van geloven in een mythe tot bouwen aan vertrouwen. Door Nicole Voet (Radboudumc en Klimmendaal)
9. Toekomst van neuromusculaire aandoeningen – Hoe kunnen jonge mensen bijdragen aan het verbeteren van de kwaliteit van leven en behandeling van patiënten met spierziekten in Nederland. (This session will be in English). Door Maartje Huijbers (LUMC) en Luuk Wieske (Amsterdam UMC)

15.50 – 16.00 uur – Afsluiting van deel 1 van de retraite

 

Vrijdag 16 april – Deel 2

13.00 –  16.00 uur

Wat hebben we nodig voor de ontwikkeling van de routekaart naar behandeling? De sessieleiders van de breakout-sessies op 9 april zullen de uitkomsten presenteren en vragen voorleggen.

Deze interactieve middag is geheel plenair.

13.00 – 14.00 Sessie – Van registratie naar trials
A. Registraties van spierziekten
B. Uitkomstmaten
C. Innovatieve SCN trials

14.00 – 15.00 Sessie – Verbetering van zorg nu
D. Een beter leven nu
E. Zorgnetwerk spierziekten
F. Screening en informeren familieleden na genetische diagnose

15.00 – 16.00 Sessie – Toekomst
G. Future of neuromuscular disease
H. Preklinisch platform voor neurologisch onderzoek
I. Nieuwe medicatie

Afsluiting